1型糖尿病常见于儿童和青少年，病因不清。目前1型糖尿病尚无法治愈，患者只有长期注射胰岛素控制症状。
由复旦大学特聘教授、国家千人计划学者王庆华博士领衔，华山医院内分泌科及加拿大多伦多大学的数位专家共同参与的糖尿病研究，通过移植人类胰岛到免疫缺陷的糖尿病小鼠体内，发现-氨基丁酸治疗可以促进移植的人胰岛β细胞群的增生，提升胰岛素水平并降低血糖水平及减轻糖尿病病状，该发现提示-氨基丁酸治疗1型糖尿病具有可行性。
华山医院内分泌科在美国青少年糖尿病基金会的资助下，目前已完成了-氨基丁酸在健康志愿者中的1期临床试验，并获得了-氨基丁酸的药代动力学关键数据，目前，团队正在筹备-氨基丁酸对新发病的1型糖尿病患者的临床2期试验。团队专家特别指出的是，只有在1型糖尿病患者身上进行的随机、双盲及对照的临床研究才能最终证明-氨基丁酸可有效治疗1型糖尿病。
