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个体化细胞治疗

作者: 来源:健客网 时间:2018-05-18 16:44:35

  为探究糖尿病新疗法,数家波士顿地区医院已联手哈佛大学干细胞研究所和生物科技公司Semma研发个性化细胞疗法,并组织临床试验,这种个体化细胞一旦可以投入治疗,糖尿病患者将大大受益。

  计算机屏幕显示的干细胞

  这也是全美多项制定细胞源疗法的项目之一,因为此类疗法带来的希望激发了细胞生产的需求。

  1型糖尿病患者的免疫系统会攻击分泌胰岛素的胰腺细胞,即β细胞。多年来,医生尝试将死亡供体的β细胞植入患者体内,但供应量不足以满足数百万1型糖尿病患者的需求,并且部分患者对供体细胞会产生排斥。

  波士顿自体胰岛替代

  一项名为“波士顿自体胰岛替代”的新项目可提供治疗接下来临床试验患者所需的高质量β细胞。且植入志愿者体内的细胞来源于其自身血细胞,降低排斥风险。

  在第一项临床试验中(至少三年后启动),研究者试图将细胞植入因胰腺炎或其他疾病而进行胰腺切除的患者体内。若治疗有效且安全的话,医生可在糖尿病患者中进行另一项试验。

  作为合作的一部分,布列根妇女医院和Joslin糖尿病中心临床医生将负责招募患者。丹娜法伯癌症研究院将负责从患者自身血细胞获得干细胞——创造诱导人工多能干细胞——并诱导其成为β细胞。布列根妇女医院医生将进行移植,且布列根和Joslin专家负责监测患者及其治疗进展情况。

  该项目依赖于哈佛干细胞研究所联席董事DouglasMelton主持的研究,DouglasMelton率先提出了将干细胞转化成β细胞,此外Melton也是Semma的科学创立人。

  “现在技术发展水平允许我们在法律允许范围内考虑细胞替代,”布列根心脏专家以及干细胞研究方面的研究员RichardLee博士讲到。

  科学家和患者迫切希望将诱导人工多能干细胞(iPS细胞)来源疗法付诸临床试验,并使患者受益,而哈佛的合作仅为众多项目之一。除提供患者特异性疗法外,iPS细胞还可避免胚胎干细胞研究或疗法的道德问题。

  例如,国家细胞生产协会(NationalCellManufacturingConsortium)周一宣布了生产多种治疗用细胞的计划,包括iPS细胞。该协会是由乔治亚科研联盟(GeorgiaResearchAlliance)和乔治亚技术研究所(GeorgiaInstituteofTechnology)领导的一个组织,并且包括了学术机构、公司和政府机构。

  波士顿项目若要取得成功,仍需要获得更多资金。干细胞研究所已经为项目第一年提供了资金,但Lee和其他哈佛的工作人员没有透露捐赠的具体数目,或者项目维持需要花费的大致金额。

  “虽有需求,但开展这样的项目风险也很大,”纽约干细胞基金会再生医学副主席MahendraRao博士讲到,其本人并没有参与哈佛项目。

  仅仅维护符合生产标准的细胞生产设施费用都很高,Rao讲到。但哈佛项目的优势在于丹娜法伯在探究细胞移植疗法治疗某些癌症方面经验丰富,所以符合目前的“良好生产实践”的标准。

  但试验患者治疗方法的研发以及试验本身花费的资金要高于项目目前的预算。

  “费用会很高,”Lee讲到。“最大的挑战是,个人干细胞疗法能否降到可接受的价位?”

  自10年前iPS细胞发现以来,将iPS细胞疗法用于患者逐步向前发展,但这一过程并非坦途。

  2014年,日本一位黄斑变性患者成为第一例接受iPS细胞源性治疗的人。而后由于用于另外一位患者的细胞出现问题,研究暂时搁置,不过日本媒体最近报道研究员准备重新启动该项研究。

  此外,2014年,由于美国国立卫生研究院(NIH)再生医学中心资助的项目数量令人失望,Rao辞去了中心主任的职位。之后NIH关闭了再生医学中心,但九月份,重设了干细胞转化实验室来推动干细胞疗法发展。

  综上,这个治疗还有待进一步的投入实践,糖友们可以多多关注这类信息。

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